Лицензию на производство отечественного аналога препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) получат в России в 2027 году.

Об этом в рамках III Международного форума "Биопром" сообщила начальник управления трансляционной медицины и инновационных технологий Федерального медико-биологического агентства Дарья Крючко.

"Сейчас разрабатывается геннотерапевтический препарат для лечения спинально-мышечной атрофии первого и второго типа, - цитирует ТАСС слова Крючко. - Доклинические исследования уже практически закончены. В 2027 году мы получаем лицензию на производство препаратов, и в 2028 году мы начинаем клинические исследования, и к 2030 году надеемся получить регистрационное удостоверение".

По ее словам, в отечественном аналоге новая молекула лучше проникает через барьеры в организме, поэтому дозу препарата удалось снизить без потери эффекта и избежать токсического воздействия на организм. По итогам разработок ожидается препарат, не уступающий современным аналогам, но гораздо дешевле по стоимости, подчеркнула Крючко.